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Marizomib孤儿药资格获批【四川快乐12app官网】

《中国科学报》 (2014-03-05 第8版 医药)

Ninlaro 是一类蛋白酶体抑制剂抗癌药物,它通过阻断多发性骨髓瘤细胞的酶,阻碍多发性骨髓瘤细胞增长与生存而发挥作用。Ninlaro 是第一款口服蛋白酶体抑制剂,其被批准与其它 FDA 批准的多发性骨髓治疗药物来那度胺及地塞米松合并使用。

Darzalex 最常见的副作用是输注相关反应,包括疲劳、恶心、背部疼痛、发烧和咳嗽。Darzalex 也可以会导致抗感染白细胞(淋巴细胞减少症、嗜中性粒细胞减少症和白血球减少症)或红细胞计数降低及血小板水平降低。

Marizomib孤儿药资格获批

Ninlaro 由日本大阪的武田制药上市销售。帕比司他由新泽西东汉诺威的诺华制药上市。Darzalex 由宾夕法尼亚州霍舍姆的杨森生物科技上市。来那度胺由新泽西萨米特的塞尔基因公司上市。

11 月 16 日,美国 FDA 授予 Darzalex(daratumumab)加速批准,用于治疗既往至少接受过三种药物治疗的多发性骨髓瘤患者。Darzalex 是首款获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。

“我们很高兴FDA授予marizomib孤儿药资格,用于多发性骨髓瘤患者的治疗。”Triphase公司创始者、主席兼CEO Frank Stonebanks说,“尽管患有顽固性多发性骨髓瘤的患者在接受药物治疗后生存期得以延长,生活质量也得到了改善,但是他们仍然需要一个新的治疗方案。我们很兴奋能看到marizomib的出色治疗效果,希望marizomib可以改进传统的治疗模式,将急性疾病治疗转变为慢性可控疾病治疗。”

多发性骨髓瘤是血液肿瘤的一种,它产生于骨髓中发现的抗感染浆细胞中。这些癌细胞增殖并产生一种异常蛋白,其可将其它健康血细胞从骨髓中排挤出去。该疾病可以导致免疫系统变弱,引起其它骨骼及肾脏问题。美国国家癌症研究所预测,今年美国将有 2.685 万新确诊多发性骨髓瘤病例,将有 1.124 万人因此而死亡。

血库应被告知患者正在接受 Darzalex 治疗,因为这款药物可以干扰血库为需要输血患者进行的某些检测。孕妇不应使用 Darzalex,计划怀孕的女性应在治疗期间与治疗后至少三个月内采取有效的避孕措施。

Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂,用于多发性骨髓瘤的治疗。由此,Triphase公司可以获得7年的独占期以及其他利益。

Ninlaro 最常见的副作用有腹泻、便秘、低血小板计数 、周围神经病变 (神经损伤导致的麻木和疼痛,通常是手和脚)、恶心、外周性水肿 (皮肤下流体导致的肿胀)、呕吐和背部疼痛。

FDA 基于初步的临床证据授予该上市申请突破性资格,初步临床证据表明,如果获得批准,Darzalex 可能与现有治疗药物相比会提供实质性的改善。Darzalex 还获得优先审评资格与孤儿药资格。优先审评资格授予那些如果获得批准将在严重疾病治疗的安全性或有效性上提供明显改善的药物申请。孤儿药资格能够提供激励措施,如税收抵免、申请者付费豁免及孤儿药独家专营权,以此帮助及鼓励用于罕见病药物的开发。

Ninlaro 的安全性及有效性在一项国际的、随机、双盲临床临床试验中得到证实,该试验的受试者为 722 名经先前治疗后多发性骨髓瘤复发或对先前治疗不响应的患者。研究受试者在试验中接受 Ninlaro 来那度胺 地塞米松或安慰剂 来那度胺 地塞米松进行治疗。那些使用 Ninlaro 的受试者与使用安慰剂方案的受试者相比,其在疾病未恶化的情况下生存更久,两组的平均无进展生存期分别为 20.6 个月与 14.7 个月。

Darzalex 的安全性与有效性在两项开放式研究中得到证明。在一项研究中有 106 名受试者使用了 Darzalex,其中有 29% 的患者经历了肿瘤完全或部分缩小,这种缩小平均持续了 7.4 个月。在第二项研究中有 42 名受试者接受 Darzalex 治疗,其中有 36% 的患者经历了肿瘤完全或部分缩小。

「随着我们对多发性骨髓瘤潜在生物学的更多了解,我们深受鼓舞地看到治疗这一疾病新方法的发展,」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。「今天的批准是今年获批用于多发性骨髓瘤的第三款药物,此次批准为患者提供了一款新型口服治疗药物,当其它治疗药物失败时,它可以延缓疾病的进展。」FDA 在今年 2 月份批准了帕比司他,11 月初批准了 Darzalex(daratumumab)。

多发性骨髓瘤是血液肿瘤的一种,其发生于骨髓中发现的抗感染浆细胞中。这些癌细胞会增殖,产生一种异常蛋白,然后将其它健康血细胞排挤出骨髓。这种疾病可以导致免疫系统变弱,导致其它骨骼或肾脏问题。美国国家癌症研究所预测,今年美国将会确诊 2.685 万多发性骨髓瘤新病例,会有 1.124 万例相关死亡。

11 月 20 日,美国 FDA 批准 Ninlaro与两款其它药物合并用于治疗既往至少接受过一种治疗的多发性骨髓瘤患者。

Darzalex 在 FDA 加速批准计划下获得批准,加速批准允许基于显示一款药物对合理可能预测患者临床受益的代理终点的效果来批准该药物用于治疗一种严重或危及生命的疾病。这项计划可以使患者较早地获取到有前景的新药,同时制药物申请者要进行验证性临床试验。Darzalex 由宾夕法尼亚州霍舍姆的杨森生物技术上市销售。

FDA 授予了 Ninlaro 优先审评与孤儿药资格。优先审评资格授予那些如果获得批准将在严重疾病治疗中对安全性或有效性有明显改善的药物申请。孤儿药资格可以提供激励措施,如税收抵免、申请者费用豁免及孤儿药独占权资格,以此鼓励用于罕见病药物的开发。

「以癌细胞表面发现的蛋白为靶点已导致重要肿瘤治疗药物的开发,」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。「Darzalex 为对其它治疗药物耐药的多发性骨髓瘤患者提供了另一种治疗选择。」以输注给药的 Darzalex 是一种单克隆抗体,它通过帮助免疫系统某些细胞攻击癌细胞而发挥作用。

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关键词: 孤儿 获批 资格 抑制剂